Anonim

Kliniske forsøg giver det nødvendige bevis for at forbedre behandlingerne inden for alle områder af medicin. For børn med kræft har udviklingen af ​​sikre behandlinger, der har arbejdet, været baseret på kliniske forsøg af høj kvalitet. I Storbritannien har vi et klinisk forsøg til rådighed for over to tredjedele af børn diagnosticeret med kræft. Og de har bidraget til over 80% af børnene, som nu overlever kræftdiagnose i fem år eller mere.

Langt de fleste kliniske forsøg med børnecancer er designet af højt erfarne pædiatriske onkologer og gennemføres i samarbejde med akademiske organisationer og finansieres af velgørende organisationer og offentlige penge.

Disse forsøg har til formål at forbedre den bedste kliniske behandling for børn ved at optimere den nuværende standard for kemoterapidrug. For eksempel undersøger det nuværende kliniske forsøg for børn med akut lymfoblastisk leukæmi, hvis kontrollerede og begrænsede ændringer i standardbehandling kan reducere begge bivirkninger og øge hærdningsfrekvensen for denne sygdom.

De fleste forsøg med børn med kræft involverer ikke nye stoffer; få nye stoffer er blevet udviklet til behandling af børns kræft i løbet af de sidste 30 år.

Afmærkning

Og de fleste lægemidler, der i øjeblikket bruges til behandling af børnecancer, blev ikke udviklet af medicinalindustrien til dette formål - de blev udviklet til behandling af kræft, der påvirker voksne, og deres nuværende brug hos børn kaldes "off-label" (ikke anvendt til sygdommen for hvilket lægemidlet er licenseret). Denne type brug er sikker, men kun fordi den er baseret på årtiers akademiske kliniske forsøg, der drives af universiteter og hospitaler, og indsamler information om sikkerhed og effektivitet af disse lægemidler.

I 2007 blev EU's pædiatriske forordning indført for at fremme forskning i lægemidler til børn, og det har motiveret lægemiddelindustrien til at investere i lægemiddeludviklingsprogrammer for barndoms sygdomme. Men de største fremskridt inden for behandling af disse børn vil fortsat være gennem kliniske forsøg, der omhyggeligt afprøver trinvise forbedringer i nuværende lægemidler, herunder deres off-label-anvendelse.

Denne udvikling blev alvorligt hæmmet af EU's kliniske forsøgsdirektiv (EU CTD), som har styret kliniske forsøg, og som også blev en af ​​de mest kritiserede europæiske love. Det resulterede i et stort fald i klinisk forskning, fordi den ikke genkendte forskelle i typer af kliniske forsøg og tilføjede en enorm byrde for omkostninger og papirarbejde.

Men nu er de love, der regulerer kliniske forsøg i Europa, ved at gennemgå en afgørende og velkommen ændring. Den nye kliniske forsøgsforordning lover at bringe pragmatiske ændringer i loven, som vil reducere det store administrative og finansielle byrde for denne type kliniske forsøg betydeligt, samtidig med at patienternes rettigheder og sikkerhed beskyttes.

Hvad er 'lav risiko'?

Den nye forordning foreslår at introducere begrebet "lav risiko forsøg" kategori til kliniske forsøg - dem, der ikke anses for at frembyde mange (hvis nogen) farlige bivirkninger. Forsøg udpeget som "lav risiko" vil være underlagt et rimeligt reguleringsniveau, idet der reserveres passende højt styringsniveau for forsøg, der udgør en større risiko for patienterne. for eksempel helt nye lægemiddelforsøg. Dette betyder ikke, at patienter i lavrisikoforsøg vil være ubeskyttede, men det betyder, at kontrollen vil blive fokuseret på forsøg, der er meget forskellige fra normal klinisk praksis.

Dette er gode nyheder til barndomkræftforsøg, men djævelen er helt klart i detaljer. Den præcise definition af, hvad der udgør et lavrisikoprojekt, er i øjeblikket stærkt debatteret i Europa-Parlamentet, og der er risiko for, at den foreslåede formulering udelukker næsten alle kræftforsøg, der involverer kemoterapi, fordi der er meget få eksempler, der ikke er forbundet med side virkninger.

Disse bivirkninger ses imidlertid også i normal klinisk praksis. Kemoterapi bivirkninger skal ses i sammenhæng med den livstruende karakter af sygdommen, der behandles. Den afgørende faktor for, om en prøve skal betragtes som lav risiko, er, hvis niveauet for yderligere risiko er lavt sammenlignet med ikke at deltage i forsøget i det hele taget.

Succesen med denne nye lov ved indførelse af retfærdig regulering vil pivot på at få denne definition korrekt. Den skal fuldt ud genkende behovene hos børn med kræft og alle sjældne sygdomme, hvor klinisk forskning bliver forhindret af unødvendigt bureaukrati på bekostning af at udvikle potentielt livreddende nye behandlinger. I sidste ende vil det ikke være muligt at fortsætte med at udføre akademisk drevne kliniske forsøg, der fremlægger beviser, der understøtter den bedste kliniske praksis for børn og unge med kræft.

Anbefalet Redaktørens Valg